遗传性视网膜变性是基因治疗药物最佳切入口

遗传性视网膜变性 (Inherited retinal diseases，IRDs) 是一组致盲性眼病，无有效治疗方法。遗传方式上，IRDs有常染色体显性、常染色体隐性、X-连锁和线粒体母系遗传。迄今为止已发现近300个致病基因。

眼球解剖结构的特性，决定了眼睛成为基因治疗的最佳突破口，这已经基本形成行业共识。眼球解剖结构特性如下：

（1）眼球屈光间质透明，有利于在可视状态下准确注射载体；

（2）眼球在解剖上相对封闭，转基因载体只转染到眼球特定的靶细胞，很少扩散到身体其他部位；

（3）视网膜下腔具有高度的免疫赦免， 注射后基本不会引起免疫反应。

基因替代治疗

基因替代治疗是利用重组腺相关病毒（rAAV）携带外源基因进入宿主细胞，但其携带的基因不整合入宿主细胞基因组中，而是游离于宿主基因组之外独立表达，因此可实现目的基因瞬时、高丰度表达，同时还避免因整合而引发的、潜在的基因随机插入突变，安全性和可控性高。基因替代治疗原理及实现步骤如下：

公司替代治疗产品管线有：ZVS101e。

基因编辑治疗

基因编辑治疗是利用重组腺相关病毒（rAAV）携带正常基因序列片段进入宿主细胞，并将其携带的正常基因序列片段替换宿主细胞基因组中的突变序列片段，对宿主细胞的突变基因进行修复并使宿主细胞表达正常蛋白。基因编辑治疗原理及实现步骤如下：

公司编辑治疗产品管线有：ZVS203e。